Probabil toată lumea cunoaște pe cineva care suferă de o boală rară. Acestea afectează 1 din 20 de persoane, ceea ce înseamnă că în întreaga lume totalul numărului de oameni care suferă de astfel de afecțiuni se ridică la aproximativ 300 de milioane. Aceste boli afectează semnificativ calitatea vieții pacientului și complică diagnosticarea făcută de medici. Pentru cercetători, aceștia reprezintă o provocare presantă în vederea găsirii tratamentului potrivit. Pentru toți aceștia, 28 februarie este o dată specială – este Ziua Internațională a Bolilor Rare.

1 din 20 de persoane suferă de o formă a celor 6.000 de boli rare existente. Probabil că fiecare dintre noi are în jur pe cineva cu o astfel de suferință, care a întâmpinat probleme de sănătate cu mult înainte de a-și cunoaște diagnosticul. De cele mai multe ori, diagnosticul este dificil de stabilit. Având în vedere cât de neobișnuite sunt aceste boli și cât de puțini pacienți sunt afectați de ele, majoritatea medicilor nu se confruntă personal cu acestea nici măcar o dată în timpul carierei lor. Mai mult, o bună parte dintre bolile rare genetice și metabolice manifestă simptome diferite la fiecare pacient, ceea ce face și mai complicată diagnosticarea.

Potrivit statisticilor, pacienții vizitează până la 8 specialiști înainte de a primi diagnosticul corect. Înainte ca acest lucru să se întâmple, aceștia sunt supuși unor lungi perioade de așteptare, marcate de nesiguranță și teamă. Timpul mediu necesar pentru diagnosticarea corectă este de aproape 5 ani, iar aproximativ 40% dintre acești pacienți sunt diagnosticați greșit cel puțin o dată în acest interval.

Marea majoritate a bolilor rare sunt genetice și aproape jumătate dintre acestea se manifestă încă din copilărie. Din păcate, 30% dintre acești copii nu apucă vârsta de 5 ani. Calitatea vieții celor mai mulți dintre pacienți depinde de tratamentul disponibil și de progresul pe care-l înregistrează medicina. În prezent, tratamentul este disponibil pentru doar 5% dintre cele 6.000 de diagnostice de boli rare pe care medicii le descoperă.

Takeda joacă un rol cheie în cercetarea și dezvoltarea de noi tratamente pentru bolile rare. De 30 de ani, compania face eforturi susținute pentru a dezvolta tratamente inovatoare și pentru a oferi pacienților din întreaga lume acces la acestea. Takeda se concentrează pe arii precum imunologie, hematologie, tulburări metabolice și boli de depozitare lizozomală, iar scopul său principal este să contribuie la asigurarea unui viitor mai bun pentru toți pacienții cu boli rare.