Îngrijirea pacienților cu boli cronice a fost impactată în mod sever în cursul pandemiei cu SARS-Cov2, preocupările autorităților având în centru gestionarea problemelor acute în timpul crizei sanitare. Restricționarea îngrijirilor la pacienții cu boli cronice în mediul spitalicesc sau ambulator a fost generată fie de temerile pacienților de a se infecta, fie de compromiterea mediilor respective și limitarea accesului extern.

Pacienții cu boli lizozomale (boli rare, genetice, progresive si multisistemice) precum boala Gaucher, boala Fabry sau boala Pompe, au avut de suferit în aceste condiții, ca alți pacienți cu boli cronice care au nevoie în mod constant de tratamente sau examinări în mediu spitalicesc.

După cum arată Dr. Mihaela Dan, Consilier științific Asociația Gaucher România, tratamentul de elecție pentru acești pacienți este substituția enzimelor deficitare (enzimoterapie) care se administrează intravenos, în mediu spitalicesc, la fiecare 2 săptămâni, de-a lungul vieții. În anumite localități, în contextul epidemiei, tratamentele perfuzabile efectuate în mediu spitalicesc au fost sistate temporar sau au fost administrate în ambulator, într-un cadru insuficient reglementat. Sistarea tratamentului substitutiv al acestor pacienți le poate pune în pericol viața.

Alte țări au avut posibilitatea de a face față acestei provocări prin faptul că există deja un sistem de îngrijiri la domiciliu care permite administrarea unor tratamente perfuzabile intravenoase la pacienții autonomi, activi, în afara cadrului de îngrijiri paliative. Astfel, pacienții au putut continua tratamentul perfuzabil indispensabil pentru ei pe perioada pandemiei.

Încă din luna martie, organizațiile internaționale reprezentând pacienții cu boli lizozomale s-au mobilizat pentru a recomanda administrarea tratamentelor la domiciliul pacienților ori de câte ori este posibil, pentru limitarea riscului infecțios și evitarea întreruperii tratamentului (MetabERN, European Working Group on Gaucher Disease, International Gaucher Aliance, Fabry International Network, International Pompe Association).

Întrebat ce crede despre practica tratamentului perfuzabil la domiciliu pentru pacienții cu boala Gaucher, dr. Andrei Voiosu, medic specialist Gastroenterologie, Spitalul Colentina, București, afirmă: “Tratamentul enzimatic administrat prin perfuzie pacienților cu boală Gaucher a adus un enorm beneficiu în viața acestora, dar presupune angajarea, probabil pe întreaga durată a vieții, la administrarea periodică a tratamentului injectabil. Având în vedere profilul înalt de siguranță al acestor medicații și raritatea evenimentelor adverse la pacienții experimentați, multe sisteme medicale au optat pentru oferirea variantei de administrare la domiciliu a tratamentului. Această practică este bazată pe experiența acumulată în studii clinice și în populații extinse, permisă prin rezumatul caracteristicilor produsului și sancționată în multe țări. Sub monitorizarea personalului medical dedicat, instruit în administrarea medicației, recunoașterea și tratamentul reacțiilor adverse, administrarea la domiciliu reprezintă un pas suplimentar în integrarea socială a pacienților cronici, reducerea impactului asupra vieții cotidiene și, in contextul actual, scăderea expunerii la infecțiile dobândite în mediul spitalicesc”.

 

Amintim câteva dintre avantajele administrării tratamentului perfuzabil la domiciliu:

  • Permite evitarea deplasării pacienților la spital și o economie de timp pentru pacient
  • Prezervă autonomia pacientului în mediul său de viață, crește flexibilitatea față de activitățile din viața familială și profesională a pacientului, permite respectarea programului normal de școlarizare în cazul copiilor
  • Crește calitatea vieții pacientului, satisfacția lui și a anturajului
  • Crește observanța tratamentului
  • Scade costul pentru sistemul de sănătate după cum reiese din studiile din alte țări.

 

Așadar, pentru pacienții cu boli lizozomale care necesită un tratament regulat perfuzabil care începe uneori de la vârsta copilăriei și continuă de-a lungul întregii vieți, posibilitatea realizării tratamentului la domiciliu, în cadru legal precizat trebuie să fie disponibilă și în România.

Nimeni nu poate preciza la ora actuală care va fi evoluția epidemiei în România în lunile următoare, comportamentul populației fiind determinant pentru dinamica numărului de cazuri noi.

Autoritățile din România au inițiat schimbări importante în sistemul de sănătate pe perioada stării de urgență pentru a securiza interacțiunile pacienților cu sistemul de sănătate. Pacienții cu boli lizozomale au nevoie și ei de un răspuns de principiu la solicitările privind tratamentul lor.

Mai multe apeluri au fost transmise deja din luna martie către CNAS de către Asociația Gaucher România, Asociația Pacienților cu Boala Fabry din România și Asociația Pacienților cu Boala Pompe din România. Cele 3 asociații au înaintat un memoriu către Ministerul Sănătății și Casa Națională de Asigurări de Sănătate de aproape o lună, demersul fiind susținut de către Alianța Națională pentru Boli Rare România (ANBRaRo) și Consiliul Național pentru Boli Rare (CNBR).